메디칼타임즈=문성호 기자길리어드사이언스(길리어드)의 예스카타(악시캅타진 실로류셀)를 필두로 글로벌 시장에서 존재감이 한층 커진 CAR-T 세포치료제.국내에서는 국산 1호 첨단바이오의약품으로 한국노바티스 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 지난해부터 도입되며 늦게나마 국내 환자 치료에 활용되고 있다. 글로벌 제약사의 6개 CAR-T 치료제가 미국 FDA 허가 받았지만 국내 임상현장의 활용은 늦은 편이다. 하지만 최근 국내기업인 큐로셀 '안발셀' 등의 임상에 나서면서 임상현장의 활용 기대감은 여전히 높다. 초대형병원 빅5에 이어 고려대 안암병원도 최근 'CAR-T 항암치료센터' 운영을 시작했다. 고대안암병원 박용 교수는 최근 기자와 만나 CAR-T 치료 센터 오픈 준비 기간인 1년 6개월 간의 과정을 설명했다.최근 센터를 이끌고 있는 고대안암병원 박용 교수(혈액종양내과)를 만나 센터 설립을 위한 그동안의 노력과 향후 과제를 들어봤다.힘들었던 '인체세포 관리업' 허가기본적으로 킴리아를 필두로 CAR-T 치료제를 국내에서 활용하기 위해선 환자의 세포를 추출해 보관 및 처리할 수 있는 우수의약품제조관리기준(GMP) 시설을 갖춰야 한다.  여기에 첨단재생바이오의약법에 따라 식품의약품안전처로부터 인체세포 관리업 허가를 받아야 한다. 따라서 병원 내 이 같은 시설을 마련하기 위해서는 자체적인 예산 투입과 함께 인체세포 관리업 허가를 위한 인력 채용과 관련된 서류작업이 뒤따라야 한다. 동시에 국내에서 유일하게 활용 가능한 킴리아를 활용하기 위해서는 노바티스가 요구하는 별도의 인증까지 필요하다.박용 교수는 이 같은 일련의 과정은 CAR-T 치료제 도입을 위해서는 필요하다고 보면서도 인체세포 관리업 허가는 쉽지 않은 과정이라고 평가했다. 고대안암병원의 경우 조혈모세포이식센터와 함께 운영하는 형태로, 인체세포 관리업 허가 뒤 진단검사의학과의 유기적인 협조도 CAR-T 치료 센터 운영에 필수적이다.그는 "GMP 시설을 마련하는 것은 시간과 병원의 예산 지원이면 충분히 가능하다. 병원 내 공간을 마련하고, 인체세포 관리업 허가를 받는 일련의 과정이 결코 쉽지 않다"며 "허가를 받기 위해서는 GMP 시설을 마련한 뒤 인력채용 등을 거쳐야 하는데, 병원 내 공간을 확보하는 등의 과정을 1년 6개월의 준비 과정을 거쳐 최근 오픈했다"고 설명했다.박용 교수는 "인체세포 관리업 허가 이외에 노바티스의 인증도 받아야 하지만 국내 식약처 기준이 높기 때문에 해당 기준만 부합하면 된다"며 "킴리아가 도입되기는 했지만 글로벌 시장과 비교하면 국내 치료제 도입은 늦은 편이다. 다만, 향후 CAR-T 치료제의 도입이 늘어날 것이기 때문에 미래를 내다보고 센터 설립을 준비했다"고 말했다.박용 교수는 CAR-T 치료제가 고가라고 해서 병원에 돌아가는 것은 없다고 설명하면서 의료행위 면에서 의료진의 부담을 덜어줄 수 있는 시스템 개선이 필요하다고 강조했다."기대수익 적은 CAR-T 치료, 시대적 필요로 운영"이 가운데 고대안암병원까지 CAR-T 치료센터를 운영하면서 국내에서 관련 치료제를 활용 가능한 의료기관은 총 7곳으로 늘어났다. 울산대병원을 제외하고 서울의 상급종합병원에 CAR-T 치료제를 활용할 수 있는 병원에 집중돼 있다.  이를 두고서 박용 교수는 초고가 치료제로 CAR-T 치료제가 평가된다고 해서 의료기관에 수익이 돌아가는 것은 적다고 설명했다. CAR-T 치료제 특성상 특정 질환에 한정된 데에 따른 확장성도 작은 데다 의료행위에 매겨진 수가 자체도 상대적으로 크지 않다는 이유에서다.하지만 중증질환을 치료해야 하는 상급종합병원의 책임과 향후 추가 치료제 개발에 따른 활용을 위해 센터를 오픈했다고 배경을 설명했다. 이를 위해 박용 교수는 센터 설립을 계기로 전문 의료진 확충에도 힘쓰고 있다. 내년 추가 인재 영입이 확정된 동시에 전문 역량 강화를 통해 혈액암 치료 역량을 강화하겠다는 구상이다. 박용 교수는 "국내에서는 킴리아만 임상현장에서 활용 가능한 CAR-T 치료제이지만 글로벌 시장에서는 예스카타 등 더 많은 치료제들이 활용 중이다. 향후 국내 도입 시를 대비해야 한다"며 "동시에 사업적인 측면에서 CAR-T 치료제의 경우 좋은 플랫폼은 아니다. 치료제 적으로는 적응증 확대에 한계가 분명하다"고 평가했다.그는 "하지만 환자 입장에서는 CAR-T 치료제만 기대할 수밖에 없다"며 "결과적으로 수도권 대형병원이라면 가족을 치료한다는 생각을 가져야 한다. 다른 병원으로 치료를 할 수 없어 전원시키기 보다는 최선을 다해야 한다는 생각으로 센터 오픈을 추진했다"고 그동안의 소회를 밝혔다.아울러 박용 교수는 장기적으로 CAR-T 치료제 활용을 위한 의료행위 수가 등의 개편이 필요하다고 강조했다. 참고로 복지부는 CAR-T세포 치료 전 과정이 조혈모세포 이식의 단계별 과정과 유사하다면서 의사 행위 수가 수준도 유사하게 설정했다.조혈모세포 이식 시 인정하는 소아 가산(1세미만 50%, 1~6세 30%)과 치료재료(말초혈액 Collection Kit 등)도 동일하게 인정된다. 박용 교수는 "CAR-T 치료제 특성 상 고가일 수밖에 없는데 치료 과정 상의 책임은 모두 병원이 져야 하는 구조다. 의료진 입장에서는 부담"이라며 "의료행위에 대한 모든 책임을 병원이 져야 하는 상황에서 고가 치료제 청구 관련 전반전인 제도 개선이 필요하다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=이지현 기자일명 첨바법(첨단재생의료법, 첨단재생의료의 지원 및 관리에 관한 법률안) 시행 이후 재생의료 분야 연구자 주도 임상연구가 소폭 증가했지만 기업주도 임상시험 대비 여전히 저조한 것으로 나타났다.16일 연구자 주도 연구에 참여하는 의료진들은 "첨바법이 제정됐지만 여전히 까다로운 임상연구 기준 등 한계점은 있다"며 빠르게 늘지 않는 데에는 이유가 있다고 입을 모았다.재생의료진흥재단(이하 진흥재단)은 6월 발간한 'RMAF Insights'를 통해 '첨단재생바이오법 시행에 따른 재생의료 임상 동향 변화'라는 주제의 보고서를 발표했다.진흥재단 측은 16년간(2007~2022년) 첨단재생의료 임상연구·임상시험 총 393건의 자료를 기반으로 지난 2020~2022년 첨바법 시행 전·후 연도별 임상 승인 현황을 분석했다.첨바법 시행 이후 20년 임상건수가 늘었다가 21년 22년 각각 25건, 13건에 그쳤다. 자료출처: 재생의료진흥재단그 결과 임상건수는 법 시행 이전, 연간 평균 약 23건에서 법 시행 이후 약 30건으로 소폭 늘었다. 특히 법 시행 직후인 지난 2020년에는 39건을 심의했다. 이어 첨단재생의료 임상연구 심의 현황을 보면 지난 2021년, 2022년 각각 25건, 13건이었으며 2년간 적합 승인된 건수는 14건인 것으로 나타났다.이중 연구자 주도 임상시험(IIT)과 기업주도 임상시험(SIT)현황을 살펴보면 첨바법 시행 이후 기업주도 임상 승인 건수는 2020년 26건에서, 2021년 23건, 2022년 13건으로 지속 감소했다. 하지만 연구자 주도 임상 또한 2020년 13건, 2021년 2건, 2022년 0건으로 함께 줄었다.법 시행 이전인 2016년 연구자 주도 임상 심의 건수가 15건, 2017년 12건인 것을 고려할 때 첨바법 이후 연구자 주도 임상이 늘었다고 보기 어렵다.분야별로 보면, 첨바법 이전 압도적인 비중을 차지했던 세포치료제 비중이 81%에서 71%로 낮아졌다. 대신 유전자변형세포 치료제가 5%에서 6%로, 유전자 치료제가 13%에서 17%로, 조직공학 치료제가 2%에서 4%로 비중이 커졌다.재생의료진흥재단 측은 "국내는 여전히 기업주도 임상시험 비중이 높다"면서 "이는 연구자 주도 임상시험이 과반수 이상을 차지하는 글로벌 흐름과 상반된 것"이라고 진단했다.이어 "분야별로 볼 때 국내는 세포치료제 개발이 압도적인 반면 해외는 CAR-T 세포치료제 등 유전자변형세포치료제에 대한 임상이 활발하다"면서 "법 시행 이후 재생의료 치료분류가 다양해지고 있어 다양한 분야에 대한 지속적인 개발 및 투자가 필요하다"고 봤다.국내는 해외와 달리 연구자 주도 임상(파란색표)이 여전히 저조한 실정이다. 자료출처: 재생의료진흥재단첨바법 이후에도 연구자 주도 임상이 빠르게 늘지 않는 이유에 대해 일선 연구자들은 여전히 까다로운 기준을 꼽았다.첨단재생의료 임상연구 지원사업에 참여 중인 세브란스병원 김긍년 교수는 "고위험군의 경우 식약처와 첨생위원회에 각각 심의를 받아야 하다보니 장벽이 있다"면서 "고위험군 연구에 대한 안전성을 높이기 위한 조치인데 해당 데이터를 확보하려면 상당한 예산이 소요된다. 이 때문에 많이 늘지 않을 수 있다"고 말했다.NK세포치료제 연구를 진행 중인 분당차병원 이주호 교수는 "일본과 비교할 때 재생의료 연구자 주도 임상 허가 절차가 여전히 까다롭다. 전임상 데이터가 모두 있어야 허가를 해주기 때문에 장벽을 확 낮춘 느낌은 아니다"라고 했다. 그는 또 최근 바이오 업계 불황도 일부 영향이 있다고 봤다.하지만 임상연구라는 것이 바로 성과를 낼 수 있는 부분이 아니라는 점에서 긍정적인 전망도 있다. 김긍년 교수는 "재생의료재단을 통해 적극적인 연구지원이 이뤄지고 있어 2~3년 이후에는 연구자 주도 임상 건수가 늘어날 것으로 기대한다"면서 "아직 법 시행 초기단계라고 본다. 2020년 이후 안전성 연구 데이터도 쌓이면 점차 증가할 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자왼쪽부터 입셀 주지현 대표, 큐로셀 김건수 대표큐로셀은 입셀과 유도만능줄기세포(induced Pluripotent Stem Cell, iPSC) 유래 CAR (Chimeric Antigen Receptor)-NK(Natural Killer cell) 제조 및 효력 검증을 위한 협력 관계 구축 업무 제휴 협약(MOU)을 체결했다고 22일 발표했다.이번 업무 협약식은 큐로셀 김건수 대표, 입셀 주지현 대표 등 양 기관 주요 관계자들이 참석한 가운데 진행됐다. 양 사는 이번 업무 협약을 통해 CAR-NK 세포의 분화, 효력 평가 분야에서 협력을 이어가며 공동 연구를 진행하는 것으로 합의했다.또 이날 오후 4시부터 업무 협약식 진행에 앞서 양 사 연구 개발 인력이 함께해 큐로셀의 CAR-T 세포치료제 연구와 입셀의 iPSC 유래 NK 세포 연구에 대한 테마로 공동 워크숍이 개최됐다. 양 사 실제 공동 연구에 필요한 연구 내용 공유와 깊이 있는 토론을 통해 네트워킹을 강화하고, 양 사의 그동안 연구 경험과 아이디어를 공유하는 자리가 마련됐다.주지현 대표는 "이번 업무 협약식을 통해 자사가 보유한 iPSC 기술 및 NK 세포 분화 기술과 국내 항암 면역세포치료제 개발의 선두 기업인 큐로셀의 기술이 접목돼 더 뛰어난 항암 세포치료제가 개발될 것을 기대한다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자HK이노엔과 GC셀이 차세대 세포치료제 공동개발에 돌입한다.HK이노엔 곽달원 대표(왼쪽)와 GC셀 박대우 대표(오른쪽)가 계약 체결 기념사진을 촬영하고 있다.  HK이노엔과 GC셀은 지난 달 30일 서울 중구 을지로 HK이노엔 서울사무소에서 세포치료제 공동연구개발 계약을 체결했다고 밝혔다.이번 계약에 따라 양사는 HLA-G 타깃 기반 플랫폼을 활용해 고형암에 우수하게 작용하는 면역항암 세포치료제를 개발할 계획이다. HK이노엔은 HLA-G 타깃 항체의 단편을 접목한 CAR-T 세포치료제를 개발하고, GC셀은 동일한 항체의 단편을 접목한 CAR-NK 세포치료제를 개발한다.이번 협업을 통해 양사가 보유한 핵심기술을 바탕으로 차세대 세포치료제 개발 영역을 확대하며 양사의 기술 경쟁력도 더욱 강화할 계획이다.HK이노엔은 앞서 HLA-G 타깃 항체의 단편을 세포치료제에 적용하는 탐색 연구에 착수했고, 세포 수준에서 효능을 평가하는 초기 CAR-T 연구에서 긍정적인 결과를 얻었다. HK이노엔은 향후 내∙외부 기술 간 융합연구를 통해 차별화된 면역항암 세포치료제 파이프라인을 지속 늘릴 계획이다.   GC셀은 미국 Artiva, MSD와 기술이전을 성사시킨 NK 세포치료제 기술과 HLA-G 타깃 항체를 접목시켜 기존의 고형암 파이프라인 영역을 확대할 계획이며, 앞으로 CAR-NK 응용 가능성과 효능을 순차적으로 확인해 나갈 계획이다.HLA-G는 우리 몸에서 면역반응에 관여하는 면역관문인자로, 암세포에 과다하게 발현될 경우 면역체계를 망가뜨리는 주범 중 하나다. 이에 항암제 개발 과정에서 HLA-G는 기존의 면역항암제에 반응을 보이지 않는 종양에 대한 대안적 타깃으로 주목받고 있다.HK이노엔 원성용 바이오연구소장(상무)은 "자체 연구 및 해외 기업과의 공동연구를 통해 CAR-T, CAR-NK 세포치료제 및 NK세포 등 다수의 파이프라인을 보유 중"이라며 "이번 GC셀과의 공동연구개발 계약을 통해 세포치료제 파이프라인을 빠르게 확보하는 동시에 연구 역량을 한층 더 키울 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.GC셀 민보경 세포치료연구소장은 "오픈 이노베이션을 통해 세포치료제의 미개척 분야인 고형암에서 높은 효능과 안전성을 가진 치료제의 개발을 기대한다"고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자티카로스가 T 세포의 면역 기능을 향상시킨 차세대 CAR-T 치료제의 첫 번째 파이프라인인 TC011의 국내 임상시험 계획을 제출했다고 3일 밝혔다.해당 임상은 재발성 또는 불응성의 B세포 비호지킨림프종 환자를 대상으로 CD19를 표적하는 CAR-T 치료제인 TC011의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하기 위한 다기관, 단일군, 공개 제 1/2상 임상시험이다.이번 임상시험 계획이 제출된 리드 프로그램 TC011은 티카로스가 보유한 T 세포 기능 강화 기술 중 하나인 CLIP 기술을 적용한 것으로 CLIP 기술은 신규 CAR 백본 구조를 적용해, T 세포와 종양세포의 접촉이 이루어지는 면역 시냅스(immune synapse)를 안정화시켜 T 세포의 종양살상 능력을 향상시킨 기술이다.그동안 비임상 연구를 통해 TC011의 효능과 안전성을 확인했으며, 이번 임상시험계획서 제출을 통해 임상에 박차를 가한다는 계획이다.임상시험의 대상 질환은 재발성 또는 불응성 비호지킨림프종이다. 비호지킨림프종은 한국의 전체 악성 림프종의 대부분을 차지하며, 이 중 미만성 거대 B 세포 림프종(DLBCL)이 가장 많은 비율을 차지하고 있다.현재 재발성/불응성 림프종의 치료요법으로 일부 환자들에게 CAR-T 세포치료제가 사용되고 있고, 글로벌하게는 킴리아, 예스카타, 브레얀지가 허가를 받았으며, 국내에는 킴리아가 유일하게 허가를 받은 상태이다.비임상 실험을 통해 티카로스의 TC011은 CLIP 기술을 적용했을 때, CLIP 기술이 적용되지 않은 FDA 승인 CAR-T 치료제의 마우스 버전과 비교해 효능 및 효능 지속성이 보다 우수한 것으로 확인했다.이러한 비임상 데이터에 비추어, TC011을 투여한 재발성/불응성 림프종 환자에서 현저히 우수한 종양 감소 및 생존기간 개선 효과를 기대하고 있다.티카로스는 기존 CAR-T 치료제가 아직 해결하지 못했던 문제들을 해결해 글로벌 시장에서 빠른 시일 내에 선두 그룹에 도달한다는 계획이다.한편, 티카로스는 TC011을 비롯한 다양한 CAR-T 파이프라인 개발을 위해, 보건복지부의 R&D 과제(바이오헬스 투자인프라 연계형 R&D 지원)와 함께 두 건의 국가신약 개발 사업 지원(KDDF 과제)을 받고 있다. 한편, 티카로스는 최근 서울투자청에서 주관하는 투자유치 유망기업 CORE 100 중 하나로도 선정된 바 있다. 

메디칼타임즈=황병우 기자바이젠셀은 면역세포의 항암 활성화를 유도하는 새로운 세포 내 신호전달 도메인을 포함하는 키메라 항원수용체(이하 CAR)에 관한 발명 특허를 국내 출원했다고 1일 밝혔다.이번에 출원한 특허는 면역세포의 항암활성 증대 효과가 우수한 ▲새로운 세포내 신호전달 도메인을 포함하는 CAR 구조 ▲이를 발현하는 알파베타 T세포와 감마델타 T세포의 항암 효능 확인에 관한 내용이다.해당 특허는 이달 8일(현지시각)부터 13일까지 미국 루이지애나주 뉴올리언스에서 개최되는 미국 암연구학회(AACR)에서 세계 약 120개국 참가자를 대상으로 포스터 발표로도 공개될 예정이다.바이젠셀은 해당 특허에서 기존 CAR-T세포에서 T세포의 반응을 증폭시키기 위해 사용되는 세포 내 신호전달 도메인에 추가로, 새로운 도메인으로 CD30 공동자극 분자(co-stimulatory molecule) 유래의 도메인을 발굴한 것으로 CAR-발현 면역세포의 활성화를 효과적으로 유도하는 것을 증명했다.특허출원 연구결과를 바탕으로 CD30-유래 세포 내 신호전달 도메인을 활용하면 항체와 다양한 조합의 CAR 디자인이 가능하다는 게 바이젠셀의 설명이다.이번 특허를 통해 바이젠셀은 CD30-유래 세포 내 신호전달 도메인을 포함하는 CAR를 자가 CAR-T 세포치료제에 사용되고 있는 알파베타 T세포와 동종 면역세포치료제로 개발되는 감마델타 T세포에 발현해, 혈액암종 및 다수의 고형암에서 유의미한 암세포사멸 항암 효능을 입증했다.특히 감마델타 T세포에 CAR를 전이하면 범용으로 사용할 수 있어 신규 VR-CAR 파이프라인 개발에 활용할 계획이다.바이젠셀 김태규 대표는 "이번 특허출원은 VR-CAR의 가능성과 미래가치를 확인하는 계기가 됐다"며 "특허출원과 함께 향후 임상절차 진행도 원활하게 이뤄지도록 만반의 준비를 갖춰 목표를 달성해 나갈 것"이라 말했다. 

메디칼타임즈=이지현 기자삼성서울병원은 한국생명공학연구원과 지난 17일 유전자 치료 분야 공동 연구 협력 협약을 맺었다. 왼쪽에서 5번째부터 김장성 한국생명공학연구원장, 박승우 삼성서울병원 원장, 이규성 삼성서울병원 연구부원장삼성서울병원(원장 박승우)과 한국생명공학연구원(원장 김장성)은 중증질환과 희귀난치질환을 극복하기 위한 유전자 치료 분야에 공동연구를 추진한다고 밝혔다.양 기관은 지난 3월 17일 각 기관 대표인 박승우 원장과 김장성 원장이 참석한 가운데 삼성서울병원에서 업무 협약식을 개최했다.양 기관은 이 협약을 통해 최근 임상 적용이 빠르게 진행되고 있는 세포유전자 치료 기술을 비롯해 마이크로바이옴, 3D 프린팅 등 바이오 의료 분야의 첨단 기술들을 연구개발 초기 단계부터 협력해 진행하기로 했다.나아가 연구인력의 교류, 공동 워크샵 등을 추진해 연구 네트워크를 넓히고 연구성과 확산을 위해서도 함께 노력할 계획이다.삼성서울병원 박승우 원장은 "병원이 보유한 임상연구 역량과 생명연이 보유한 중개연구 역량이 시너지를 창출할 수 있는 협력관계를 갖게 돼 매우 기쁘다"며 "폭넓은 분야로 협력이 확대될 수 있도록 병원 차원의 지원을 아끼지 않겠다"고 밝혔다한국생명공학연구원 김장성 원장은 "바이오 의료 분야의 미래 기술을 개발하기 위한 융합 연구에 힘을 모으게 된 것을 뜻깊게 생각한다"며 "선언적인 협약을 넘어서 협력 연구를 통해 구체적이고 실질적인 성과를 창출하기 위해 노력하겠다"고 말했다.삼성서울병원 이규성 연구부원장은 "삼성서울병원이 국내 최초로 CAR-T 세포치료제를 임상 적용하는 등 세포유전자 치료 분야에 탁월한 연구 역량을 보유하고 있어 생명연의 혁신 기술을 임상에 적용할 수 있는 최고의 파트너가 될 것"이라고 전했다. 

메디칼타임즈=황병우 기자제약산업의 구조가 합성의약품에서 바이오의약품으로 개편되면서 기업 R&D 투자의 핵심 지표인 파이프라인도 바이오의약품 비율이 크게 증가하고 있다.그간 세포·유전자치료제는 승인된 치료제가 적어 블루오션 시장이라는 인식이 강했지만 글로벌 제약·바이오 기업들의 R&D 참여가 늘면서 시장이 성장하고 있는 것.한국보건산업진흥원은 지난 23일 '글로벌 세포‧유전자치료제 시장 전망 및 오픈 이노베이션 동향' 보고서를 통해 세포‧유전자치료제 시장을 분석했다.글로벌 세포·유전자치료제 시장은 2021년 기준 약 74.7억달러(약 9조1171억)이며 2026년에는 약 555.9억달러(약 67조8475억) 규모로 성장해 연평균 약 49.1%라는 높은 성장률을 보일 것으로 전망되고 있다.이는 바이오의약품의 주력분야라고 할 수 있는 항체의약품의 성장률 5.2%와 저분자 합성의약품 성장률 5.7%와 비교해도 높은 수치다.세포·유전자치료제 유형별로 시장 규모를 살펴보면, 2021년 현재 RNA 치료제 시장이 가장 크지만 2026년에는 유전자 변형 세포치료제의 시장 규모가 가장 클 것으로 예상되고 있다.구체적으로 2021년 기준 RNA 치료제 시장 규모는 약 33.9억 달러로 전체 시장의 약 45.5%를 차지하고 있으며 ▲유전자 변형 세포치료제 23.3% ▲유전자치료제 20.6% ▲세포치료제 9.4% ▲항암 바이러스 1.2% 순으로 조사됐다.세포·유전자치료제 시장 규모 전망(진흥원 보고서 일부발췌)하지만 2026년 기준 유전자 변형 세포치료제 시장 규모는 전체 세포·유전자치료제 시장규모의 29.7%를 차지할 것으로 전망되며 ▲유전자치료제 28.8% ▲RNA 치료제 24.3% ▲세포치료제 14.8% ▲항암 바이러스 2.4% 순으로 예상됐다.특히, 항암 바이러스의 경우 시장 규모는 작으나 기존 승인 의약품과 후보물질의 매출액이 빠르게 증가해 연평균 71.6%라는 고성장률을 보일 것이란 전망이다.실제 최근 글로벌 제약·바이오 기업들도 세포·유전자치료제 시장에서의 주도권을 잡기 위해 적극적으로 R&D 투자를 확대하고 있으며 이러한 추세는 올해 1월 개최된 JP Morgan 헬스케어 컨퍼런스를 통해서도 나타났다.2021년 4분기 기준 전세계적으로 승인된 세포·유전자치료제는 88개로 일반 세포치료제가 절반 이상을 차지했으며 ▲유전자 변형이 되지 않은 일반 세포치료제 55개 ▲유전자 변형 세포치료제 9개 ▲유전자치료제 7개 ▲RNA 치료제 14개 ▲항암 바이러스 3개 등으로 조사됐다.즉, 2010년대 중반까지만 해도 세포·유전자치료제는 승인 의약품이 적은 초기 단계의 시장으로 여겨졌지만 승인 의약품이 늘어남에 따라 시장이 빠르게 커지면서 글로벌 제약·바이오 기업들의 경쟁이 심화되고 있다는 분석이다. 적응증별 시장 규모를 살펴보면, 2021년 현재 신경계(Neurology)가 전체 시장의 49.2%를 차지하고 있으나 2026년에는 항암제(Oncology)가 가장 큰 시장을 형성하고 다른 적응증의 시장 규모도 증가할 것으로 예상되고 있다.2021년 세포·유전자치료제 시장은 일부 적응증을 중심으로 형성돼 있는데 졸겐스마(13.5억 달러)와 스핀라자(19.1억 달러)의 영향으로 신경계가 전체 시장의 약 49.2%(36.7억 달러), 항암제는 약 24.2%(18.1억 달러)를 차지해 두 적응증이 전체 시장의 73.4%를 차지했다.2026년 기준 블록버스터 세포·유전자치료제 현황(진흥원 보고서 일부발췌)오는 2026년에는 항암제 분야가 연평균 60.1% 성장률을 보이며 가장 큰 시장(194.2억 달러, 34.9%)을 형성하고 신경계(78.4억 달러, 14.1%), 심혈관계(68.6억 달러, 12.3%), 기타(72.1억 달러, 12.9%)로 나타나 세포·치료제가 기존 신경계·암 등 일부 질환에서 다양한 적응증으로 개발되는 추세를 보이는 중이다.반면, 우리나라는 세계 최초의 줄기세포치료제 개발, 전 세계 판매 허가된 줄기세포치료제 9개중 5개 국내기업 개발이라는 세포치료제 중심 성과는 달성했으나 아직까지 유전자치료제, CAR-T 세포치료제 등 혁신적 치료제 개발 경험은 전무한 상황이다.결국 국내의 경우 세포·유전자치료제 개발 경험과 재정적 투자가 부족한만큼 국가 차원에서 원천 기술 확보 위한 R&D 투자 등 지원 화대와 장기적인 관점의 정책적 지원은 필수적이라는 게 진흥원의 시각이다.진흥원은 국내 기업의 과감한 R&D 투자와 더불어 적극적인 오픈 이노베이션 전략이 필요할 것으로 보인다"며 "정부 차원에서도 국제 공동연구 프로젝트 추진, 해외 유망 기술 도입 및 기업 M&A 등 글로벌 관점에서 오픈 이노베이션 지원 정책이 필요하다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자국민건강보험공단 내에서 고가 신약과 복제의약품(제네릭) 약가 협상을 도맡고 있는 약제관리실.지난 몇 년 동안 글로벌 제약사 고가 신약뿐만 아니라 제네릭 관련 업무까지 확대되면서 건보공단이 제약업계에 미치는 영향력도 이와 비례하게 커졌다. 신약 약가 협상 외에는 역할이 크지 않았던 이전과 비교한다면 천지차이다.더욱이 고가 신약 약가 협상에 더해 지난해부터 의약품 임상 재평가에 따른 약제비 환수협상을 새롭게 맡는 등 건보공단의 업무 범위 확대는 아직 '현재진행형'이다.국민건강보험공단 정해민 약제관리실장은 올해 대폭 확대된 조직을 진두지휘하고 있다.건보공단 정해민 약제관리실장(사진)은 23일 기자와 만나 의약품 관리 업무 강화 기조 속에서 올해 기존 약가 제도 상 미비점을 개선하겠다고 강조했다.'60일→30일' 신약 협상기간 단축키트루다(펨브롤리주맙)에 최근 CAR-T 세포치료제 킴리아주(티사젠렉류셀)까지.이는 지난해부터 올해까지 건강보험 적용 혹은 급여확대 이슈가 제기된 주요 항암 신약들이다. 건강보험심사평가원이 급여 적정성을 인정한 후 신약 약가 약가협상이 진행될 때 마다 건보공단 약제관리실은 여론의 압박을 받으며 논란의 중심에 서는 일이 다반사였다.제약사와 약가협상에 합의해도 최종 보건복지부 내 의사결정 기구인 건강보험정책심의위원회를 최종 통과해야 하는 과정이 남았기에 여론으로부터 빠른 협상타결을 요구받아왔다.기존 협상기간이 60일이라도 가능하면 이보다 빠른 합의를 요구받은 것. 이 때문에 건보공단은 올해 복지부와 협의를 거쳐 경제성평가를 면제 받는 위험분담약제에 대해선 급여등재기간을 단축시키겠다는 계획이다. 참고로 건보공단는 지난해 위험분담제 대상 고가 약제는 사전협의 정례화를 통해 60일인 급여등재기간을 54.3일로 단축시킨 바 있다.심평원 약제급여평가위원회 통과 이전에 선협상을 할 수 있는 절차를 복지부와 협의해 마련해 60일이었던 협상기간을 30일까지 단축하겠다는 뜻이다. 정해민 실장은 "건보공단은 제약사와 협상 당사자이기에 심평원 약평위에 참여가 불가능하다"면서도 "복지부와 협의해 고가 신약이 약평위 통과 이전부터 선협상에 임할 수 있는 구조를 마련해 급여 적정성 인정 후 빠르게 건강보험 등재될 수 있는 과정 마련을 추진하고 있다"고 전했다.여기에 건보공단은 고가 신약 건강보험 적용을 둘러싼 논란이 앞으로도 계속될 것인 만큼 다양한 급여등재 방식 모형개발에도 나설 예정이다. 가령, 키트루다는 '트레이드-오프(Trade-Off)', 킴리아는 '성과기반 위험분담제(Outcomes Based Risk Sharing)'를 적용한 것처럼 추가적인 약가협상 모형 개발을 추진하겠다는 뜻이다. 함께 자리한 송민석 약가제도개선부장은 "고가의약품 지불의사 및 급여우선순위 관련 전문가 자문 등을 통해 급여기준에 대한 적정한 방안을 도출하겠다"며 "연구용역을 통해 위험분담제 성과평가와 개선방안, 향후 방향성 등을 설정하는 과정에서 신규모형 개발도 추진하겠다"고 강조했다."제네릭 영역 확대…제약사 부담 줄이겠다"아울러 정 실장은 신약뿐만 아니라 제네릭 관련 업무도 대폭 강화하겠다는 의지를 보였다. 제네릭 관련해 기존까진 사용량-약가연동제가 전부였지만 지난해부터 콜린알포세레이트 제제를 필두로 '공급‧품질관리'에 대한 약제협상을 시작한 만큼 올해는 이를 더 확대하겠다는 기조다. 정해민 실장은 앞으로 건보공단이 의약품 관리 분야에서 해야 할 역할이 많다는 점을 강조했다.당장 4월부터 건보공단은 약제 협상 대상을 임의제조 적발에 따른 처방 재개 의약품까지 확대할 예정이다. 앞으로 임의제조 사실이 적발되는 제약사는 급여 중지 해제에 앞서 건보공단과 협상을 벌여야 한다는 의미. 따라서 건보공단 약제 협상에 합의하지 못하면 임의제조 적발 의약품의 급여 해제는 앞으로 불가능해진다.정 실장은 "안전성 문제로 급여정지 이후 해제대상 약제 및 미청구‧미생산 삭제대상 품목 중 삭제 유보된 약제까지 공급‧품질관리 협상 대상이 확대됐다"며 "이는 복지부와 협의된 사항이다. 공급‧품질관리 의무가 담긴 건강보험 규칙에 부합된다"고 설명했다.다만, 건보공단은 지난해 콜린알포 제제 관련 임상 재평가에 따른 약제 협상에 따른 합의서와는 유형이 다를 것임을 분명히 했다. 임상 재평가 관련 약제 협상 합의서에는 '임상 실패 시 건강보험 청구액 환수' 조항이 포함됐지만 임의제조에 따른 합의서는 다르다는 뜻이다.함께 자리한 장석문 제네릭관리부장은 "임의제조 적발에 따른 약제 협상은 임상 재평가와는 다르다. 급여 중지가 된 만큼 해당 기간 건강보험 부담액이 없기 때문"이라며 "이 때문에 제약사가 부담스러워하는 합의 문항은 없을 것이다. 말 그대로 안정적인 공급과 품질관리 의무를 지켜나가자는 의미로 제약사와 합의하는 수준"이라고 설명했다.정 실장은 "사실 그동안 제네릭 관련해서 건보공단은 사용량-약가연동 협상 이외에는 별다른 관리방안이 없던 것이 사실"이라며 "앞으로 다양한 논의를 통해 건강보험 약제비 관리를 위한 방안을 마련해내겠다"고 강조했다.

메디칼타임즈=문성호 기자키트루다(펨브롤리주맙), 렉라자(레이저티닙)에 최근 CAR-T 세포치료제 킴리아주(티사젠렉류셀)까지.이는 지난해부터 올해까지 건강보험 적용 혹은 급여확대 이슈가 제기된 주요 항암 신약들이다. 신약 급여 이슈가 제기될 때마다 건강보험심사평가원 내 결정 기구인 '암(중증)질환심의위원회(이하 암질심)'는 논란의 중심에 서는 일이 다반사였다. 그만큼 고가 신약의 건강보험 적용 혹은 확대를 두고서 결정적인 역할을 하는 '기구'로 그 존재를 인정받은 것이다.조직의 중요성이 날이 갈수록 커지는 시점에서 올해부터 암질심을 이끄는 선장이 새롭게 선임됐다. 주인공은 간암 치료제 임상 연구를 앞장서 온 임호영 성균관의대 교수(삼성서울병원 혈액종양내과)다.  임호영 건강보험심사평가원 신임 암질환심의위원회 위원장은 고가 신약의 급여설정 과정을 빠르게 진행하겠다는 포부를 내놨다.신임 임호영 심평원 암질심 위원장(사진)은 최근 메디칼타임즈와 만난 자리에서 향후 2년간의 임기 동안 구상하고 있는 조직 운영방향과 고가 신약 급여평가 계획을 설명했다."급여 신청기준 마련 속 논의속도 높이겠다"앞서 지난해 12월 심평원은 2023년 11월까지 업무를 수행할 42명의 9기 암질위 명단을 확정한 바 있다. 상근심사위원의 경험을 바탕으로 임호영 위원장이 향후 2년간의 조직 운영을 맡게 된 가운데 이전과 마찬가지로 '재정분석 전문가'도 암질심에 참여한다. 다시 말해, 이전과 마찬가지로 고가 신약의 급여설정 여부를 놓고 임상적 유효성과 함께 약값의 보험재정 투입 규모도 고려 대상임을 분명히 한 것이다. 임 위원장도 글로벌 제약사 중심 고가 신약의 접근 방식은 이전과 크게 달라지는 것은 없다고 설명했다. 하지만 임 위원장은 논의 테이블에 올라온 신약의 급여 설정 여부에 대해선 '신속'하게 심의하겠다고 강조했다.임 위원장은 "보험재정은 한정돼 있는 상황에서 이전 방향과 크게 달라지는 부분은 없다"며 "다만, 그동안 아쉬웠던 점이 빠른 논의과정을 거쳐야 하는 약물이 있는데 경제성 평가 등에 발목이 잡히는 경우가 많았다. 이를 보다 체계적으로 논의해 환자들이 치료제를 빨리 접근할 수 있도록 만들겠다"고 전했다.그는 "사실 이전에 암질심에 참여하지 않았을 때는 제약사 입장에서 조직을 바라보게 된다. 이런저런 이유로 논의가 지연될 때 배경이 궁금했다"며 "한 달에 한 번 하는 회의이기 때문에 한계가 존재하기도 한다. 모든 것을 변화시키기는 힘들겠지만, 임기 동안에는 논의 테이블에 올라온 약물이 빠르게 다음 단계에서 논의될 수 있게 평가방법과 과정을 개선할 생각"이라고 피력했다.동시에 임 위원장은 암질심의 급여 설정을 신청하는 약물의 기준도 새롭게 설계하겠다는 구상이다. 일단 급여 설정을 '신청하고 본다'라는 일부 제약사의 인식을 개선하기 위함이다. 신청기준을 만들어 제약사가 일정 기준에 충족하면 암질심에 급여 설정을 노크할 수 있도록 선제조건을 암질심이 제시하는 셈이다.임 위원장은 "암질심에 급여 설정을 신청하는 신약들의 신청기준이 모호한 느낌을 받았다"며 "일종의 신청 가이드라인을 만들 생각이다. 경제성평가를 진행해야 하는 상황에서 신청기준이 마련되지 않고서는 이전과 똑같은 회의가 될 것 같다"고 의견을 말했다."신약 급여설정 동시에 사후평가 구조 마련"임호영 위원장은 이전 상근심사위원으로 활약한 덕에 심평원 조직에 대한 이해도가 다른 의료진보다 높다고 자신을 소개했다.임 위원장이 구상 중인 암질심 조직운영 방향에서 추가로 고려중인 것은 바로 '사후평가'다.현재까지 고가 항암 신약의 급여 설정에 암질심의 역할이 집중된 측면이 강하지만 장기적으로는 사후평가에도 충분히 역할을 할 수 있다는 것이 임 위원장의 생각이다.이 가운데 몇 년 전부터 면역항암제를 중심으로 한 고가 신약의 급여 등재 후 사후평가의 필요성이 제기되고 있다. 실제로 건보공단은 지난해 약 2억 5000만원을 예산을 투입해 약 1년 가까이 진행한 '면역항암제의 등재 후 실제 임상자료에 근거한 사후평가' 연구를 마무리했지만 돌연 비공개 하면서 세간의 관심이 집중된 바 있다.임 위원장은 "심평원의 항암제 빅데이터를 통해 사후평가가 가능하다는 의견이 많았지만 실질적으로 접근했을 때 한계가 존재한다"며 "다시 말해 좋은 데이터가 될 수 없다"고 평가했다.그래서 임 위원장이 구상 중인 것은 암질심 평가서부터 사후평가 '단서'를 남기는 것.가령, 고가 항암신약 급여설정 과정에서 암질심이 사후평가 '단서'를 달면 일정기간 후 리얼월드데이터(RWD)를 바탕으로 해당 약제의 사후평가를 의무화하는 구조다.그는 "제약사에 사후평가를 강제화하는 것은 어렵겠지만 급여 설정 단계에서 조건을 달아 사후평가 약제 단서를 남길 수 있다"며 "일정기간 후 제약사로부터 자료를 제출받는 형식이라면 가능하다"고 설명했다.마지막으로 임 위원장은 "회의를 한 번 진행해봤다. 이제 시작했기 때문에 현재의 평가방법과 논의 과정을 바꾸기는 어렵다"면서도 "우리나라 환자가 신약의 급여 혜택을 빠르게 받을 수 있도록 다양한 방안을 구상하겠다"고 강조했다.  

메디칼타임즈=황병우 기자 세계최초의 CAR-T 세포치료제이자 1호 첨단바이오의약품 그리고 초고가약으로 알려진 킴리아가 사실상 급여권 진입을 코앞에 뒀다.지난해 10월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 심의를 넘어 지난 13일 약제급여평가위원회(이하 약평위)에서 킴리아의 급여 적정성이 있다고 판단하면서 약가협상 과정만을 남기게 됐다.약가협상이 60일 안에 이뤄져야 한다는 점을 고려했을 때 예상치 못한 상황이 벌어지지 않으면 2달 내로 구체적인 약가가 설정될 것으로 전망된다.현재 업계에서는 킴리아 급여 적용가격을 일본의 사례를 비춰 약 3억5000만 원선이 유력할 것으로 예측하고 있다.하지만 비급여 기준 5억에 달하는 치료제였던 만큼 급여적정성을 인정받았음에도 약가설정부터 아직 넘어야할 산이 많다. 현재 정부는 환자단위 성과기반 위험분담 및 총액제한 적용 조건을 단서로 달았다.환자단위 별로 킴리아 치료 성과를 바탕으로 건강보험과 제약사가 분담한다는 개념으로 국내에는 처음 적용되는 것이다.구체적으로 킴리아 투여 후 일정 기간 별로 환자의 생존여부 혹은 무진행 생존기간(PFS)을 평가해 치료비용을 제약사에 지급하겠다는 의미.기존에 없던 방식이 새롭게 적용되는 만큼 제도시행 이전의 논의는 물론 시행 이후의 이행력도 중요한 문제로 떠오를 수밖에 없다."환자 접근성을 담보하면서 재정 관리를 하는 것은 양립하기 어려운 주제"라는 복지부 양윤석 과장의 말처럼 초고가 신약의 홍수 속에서 정부 역시 심판대에 선 상황이다.현 상황에서 정부가 선택한 초고가 약제의 급여 지출을 관리하기 위한 방안을 '사후관리'에 방점을 둔만큼 정책구성 단계에서 여러 가지 시나리오를 전제한 세밀한 구성이 필수요건으로 꼽힌다 .결국 현재 킴리아라는 초고가약에 대한 선례를 남길 첫 단추를 잘 꿰어야 할 필요가 있는 것이다.약 25억 원의 비용으로 알려진 졸겐스마가 국내에 허가받은 상태이며, 희귀질환 치료제가 활발하게 임상을 고려되고 있고 아직 국내에 들어오지 않은 CAR-T 치료제가 있다는 점을 고려했을 때 전반적인 의료비 지출 규모의 증가는 불가피하다.정부 입장에서는 기존 급여 약제의 적정성 평가가 예상보다 속도가 나지 않은 상태에서 초고령화 사회로 전반적인 급여지출 규모가 커진다는 점도 딜레마가 될 가능성이 높다.다만, 급여에만 초점을 맞춘 나머지 의료계와 제약계에 후폭풍을 불러온 사례도 적지 않다. 초고가 약제의 홍수가 현재이자 예견된 미래인 만큼 명확하고 구체적인 정부의 해안을 기대해본다.

메디칼타임즈=황병우 기자 세계 최대 제약·바이오업계 행사로 꼽히는 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 국내 제약·바이오사들이 그 저력을 입증하며 또 한번 승전보를 전해왔다. 에이비엘바이오가 사노피와 1조원 규모의 기술이전 계약 소식을 전한 가운데 메인트랙 발표를 맡은 삼성바이오로직스 역시 4공장 가동 시기를 앞당기며 의약품 위탁생산(CMO) 기업으로서의 입지를 선점한 것. 또한 글로벌 투자자들을 상대로 회사의 파이프라인와 기술력 등을 소개할 수 있는 자리인 만큼 전통적인 제약사부터 바이오벤처까지 미래 가치를 강조하며 다음 행사를 기약했다. 확장성 강조한 국내 제약·바이오사…기술 이전 등 성과 거둬 14일 제약산업계에 따르면 현지시각으로 10일부터 13일까지 온라인으로 진행된 올해 JP모건에서도 국내 기업들이 굵직한 성과들을 거두고 돌아온 것으로 팡가됐다. 가장 눈에 띄는 기업은 바로 에이비엘바이오로 글로벌 제약사인 사노피와 파킨스병 치료제 후보물질 ABL301의 기술이전 소식을 전하며 주목받았다. 계약금 1억2000만달러(한화 약 1440억원)에 마일스톤 달성 여부에 따라 최대 10억6000만달러(한화 약 1조 2720억)원까지 보장하는 내용의 계약으로 이번 JP모건에서 터진 가장 큰 잭팟. 기술이전 된 ABL301은 에이비엘바이오의 그랩바디 플랫폼 기술이 적용된 파이프라인 중 하나로 뇌 발현도가 높은 IGF1R을 셔틀 타깃으로 활용해 혈액뇌관문(BBB) 투과율을 높이는 것이 핵심 기술이다. 특히, 이번 기술이전을 통해 에이비엘바이오는 이중 항체 플랫폼 기술을 기반으로 한 파이프라인에 대한 기대치를 끌어 올렸다는 게 회사 측의 설명이다. 삼성바이오로직스 존 림 대표(왼쪽), 한미약품 대표이사 권세창 사장이 발표하는 모습. 6년 연속 메인 트랙 발표를 하게 된 삼성바이오로직스의 경우 세계 최대의 바이오의약품 위탁생산(CMO) 기업의 입지를 확인하는 성과를 거뒀다. 이 자리에서 삼성바이오로직스 존 림 대표가 2023년으로 예정됐던 4공장 가동 시기를 올해 3분기 부분 가동에 들어갈 수 있다고 강조하며 글로벌 CMO 도약을 선언한 것. 존 림 대표는 "올해 10월 이후 4공장이 부분 가동에 들어간다면 6만 리터 규모의 생산 능력을 추가하게 된다"며 "본래 계획대로 내년 2분기에 나머지가 가동되는 즉시 cGMP 획득도 가능할 것"이라고 말했다. 삼성바이오로직스가 예정대로 연내 4공장 가동에 들어가면 1~4공장 합계 62만리터 규모를 확보하게 된다. 이는 바이오의약품 위탁 생산 업체로는 세계 최대 규모. 이번 JP모건을 통해 이러한 인프라를 강조한 셈이다. 여기에 더해 삼성바이오로직스는 32만6400㎡(10만평) 규모의 5, 6공장 신설을 목표로 내걸고 부지 확보 협의와 세포 유전자 치료제 개발을 위한 M&A계획 등을 추가로 전하며 투자자들의 이목을 끌었다. 한미, 파이프라인 FDA허가 기대…SK팜테코 IPO 공략 구체화 삼성바이오로직스와 마찬가지로 위탁 개발 생산(CDMO) 기업이자 연내 IPO를 시행할 것으로 기대 받는 SK팜테코 역시 IPO 이후 비전 공유의 기회를 가졌다. SK팜테코 아슬람 말릭 사장은 SK팜테코의 차별화된 경쟁력으로 ▲미국-유럽-아시아 통합 생산 역량 ▲글로벌 최고 수준의 컴플라이언스 체계 ▲장기계약 기반의 우수한 파이프라인을 꼽았다. SK팜테코가 미국, 유럽, 아시아에 보유한 생산 시설이 미국 FDA, 유럽 EMA 규정을 준수하고 있다는 점에서 고품질의 원료 의약품을 생산할 수 있다는 점을 강조한 것. 말릭 사장은 "지난해 잠정 매출은 7억4000만 달러(한화 약 8830억원)로 2017 대비 약 7.5배 성장했다"며 "성장세인 기존 사업에 더해 세포‧유전자 치료제를 성장 동력으로 삼아 오는 2025년에는 연 20억 달러(약 2조4000억원) 매출을 올릴 것"이라고 기대했다. 또한 한미약품, LG화학 등은 이머징 트랙 발표를 통해 신약 파이프라인을 포함한 신규 R&D 계획을 공개했다. 한미약품은 이번 JP모건에서 연내 미국 FDA 시판허가를 목표로 하고 있는 롤론티스와 포지오티닙(항암 혁신신약)을 강조하는 모습. 또한 한미약품 파트너사인 스펙트럼은 올해 1분기 중 FDA에 롤론티스에 대한 생물의약품허가(BLA)를 재신청 계획과 포지오티닙에 대한 FDA 시판 허가 신청을 강조하며 경쟁력을 과시했다. 실제로 제약업계에 따르면 두 제품 모두 이르면 연내 허가 승인이 예상되는 상황이다. 한미약품은 최근 이 두 신약의 높은 상용화 가능성에 대한 기대에 따라 스펙트럼에 대규모 지분 투자를 단행한 바 있다. 또 나스닥 상장사인 혈액질환 전문 제약사 앱토즈에 5000억원대로 기술수출한 경구용 골수키놈억제제(MKI, myeloid kinome inhibitor, HM43239)의 임상도 올해 본격화 된다는 소식도 전해졌다. 한미약품 권세창 사장은 "올해는 R&D 분야에서 획기적 성과를 보이는 한 해가 될 것으로 기대한다"며 "항암, 희귀질환, 대사성질환 등 기존 영역에서의 성과는 물론, mRNA분야 등 새로운 혁신 분야에서 신성장 동력을 구축해 나가는 도약의 해로 만들겠다"고 말했다. 올해로 40회를 맞은 JP모건 헬스케어 컨퍼런스는 현지시간으로 지난 10일부터 13일까지 논의를 이어갔다. LG화학 역시 통풍 신약 파이프라인 '티굴릭소스타트'를 강조하며 1차 치료제 등극을 목표로 연내 미국과 중국에 임상 3상 시험에 들어갈 계획을 밝혔다. 이와 함께 비알콜성지방간(NASH) 신약으로 미국 임상 1상 진행 중인 'LR20056'은 임상 1상 중간결과를 통해 1일 1회 복용에 최적화된 약동학 결과와 내약성을 확인한 만큼 연내 1상을 완료하고 미국 2상 시험계획을 신청하겠다는 계획도 전했다. 아울러 LG화학은 제약사 R&D의 필수요건으로 꼽히는 항암 영역 파이프라인 확대 계획도 언급했다. 구체적으로 차세대 CAR-T 세포치료제 LR19023을 고형암 치료제로 개발하게 된다. HK이노엔, 케이캡 2조원 목표…바이오사 파트너링 집중 상당수 기업이 차세대 파이프라인 임상에 대한 청사진을 제시했다면 케이캡이라는 신약을 가진 HK이노엔은 보다 구체화된 매출 목표를 가지고 시장 영향력 확대를 위한 복안을 제시했다. 케이캡은 국내에서도 급여 확대 등의 호재를 타고 이미 누적 2000억원이 넘는 원외처방 실적을 기록하고 있는 상황. 이를 기반으로 HK이노엔은 향후 2030년까지 누적 매출 2조원 규모의 글로벌 블록버스터 치료제로 거듭나겠다는 목표를 내놨다. 특히, HK이노엔은 케이캡이 최근 임상 3상을 통해 중증도 이상의 환자에게 치료 후 유지 효과와 안전성을 확인한 만큼 해외 기술 수출 등의 영향력이 더 확대될 것으로 전망했다. 이번 JP모건 컨퍼런스에서는 전통적 제약사 말고도 다양한 국내 바이오 기업들도 컨퍼런스에 참가해 신약 개발 가능성을 평가받았다. 지놈앤컴퍼니, 파멥신, 씨젠, 퀸타매트릭스, 압타바이오, 바이오니아, 신테카바이오, 지아이이노베이션, 압타머사이언스, 엔지켐생명과학 등이 그 주인공. 코로나 대유행으로 진단 수요가 늘어나면서 주목 받은 씨젠은 위드코로나 시대에 대비한 '분자진단 플랫폼 기업'으로의 변화를 강조했다. 지금까지 분자진단 기업들의 시약 개발이 아날로그 방식으로 이뤄져 다양한 질병의 원인을 찾아내는 진단시약을 신속하게 개발하기 어려웠던 만큼 씨젠은 진단 시약을 플랫폼 기반으로 개발하겠다는 것이다. 또한 진단기업이 코로나 이후 상대적으로 성장동력이 떨어진다는 평가를 받는 가운데 ▲현장검사 솔루션 ▲전문기관 대상 솔루션 ▲코로나 외 다른 호흡기 질환 유행 등 크게 3가지 대응방안을 가지고 분자진단의 생활화를 이뤄내겠다고 밝혔다. 다수의 바이오기업은 현재 진행 중인 임상 파이프라인을 어필하며 글로벌 기술수출 계약체결을 목표로 논의를 이어갔다. 한편, 다수의 바이오기업은 현재 진행 중인 임상 파이프라인을 어필하며 글로벌 기술 수출 계약체결을 목표로 논의를 이어가고 있다. 에이비엘 바이오 이외에는 컨퍼런스 기간 동안 비록 계약 체결 소식을 전하지는 못했지만 대화의 물꼬를 텄다는 점에서 충분한 의미를 가진다는 게 업계의 시각이다. 항체치료제 개발 전문 기업인 파멥신은 '올린베시맙-키트루다 병용투여 임상 1상'을 통해 확인된 약물의 효능 및 임상 2상과 상업화 계획을 어필했으며, 압타바이오는 글로벌 제약사들과 핵심 플랫폼 기술과 파이프라인 소개, 글로벌 기술수출(L/O) 등에 대한 논의를 가졌다. 압타바이오는 임상 2상의 주요 바이오마커 개선을 확인한 당뇨병성 신증 치료제 이수지낙시브(APX-115)에 대한 기술 수출 계약 체결을 목표로 하고 있다. 또 압타머사이언스는 표적 특이성에 기반한 압타머-약물 접합 항암제 'AST-201'과 뇌 혈관 장벽 극복기술인 'BBB-shuttle 압타머' 등 핵심 파이프라인에 대한 기술 이전 가능성을 타진했다. 이밖에 지아이이노베이션은 온라인 1대 1 미팅을 통해 주요 혁신 신약 후보 물질인 면역 항암제 GI-101과 알레르기 치료제 GI-301 그리고 미공개 신규 면역 항암제의 기술 제휴를 노렸다. 홍준호 지아이이노베이션 대표는 "유일하게 비상장사로 초청받아 글로벌 바이오기업 및 투자전문가들과 미팅을 진행할 수 있게 됐다"며 "다양한 논의를 통해 자사 후보물질 기술제휴 및 기술수출 등에 대한 유의미한 성과를 낼 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자 약제관리실. 올해까지는 신약 등재와 건강보험 적용 타당성, 급여기준 설정‧재평가를 전담하고 있는 건강보험심사평가원 의약품 전담 부서의 명칭이었다. 하지만 내년부터 '쌍둥이' 기관으로 평가되는 국민건강보험공단도 동일한 명칭으로 의약품 전담 부서를 운영하기로 결정하면서 그 배경에 관심이 쏠리고 있다. 그동안 약제관리실은 심평원의 의약품 관리 전담부서의 명칭으로 불려왔다. 하지만 내년부터 건보공단도 동일한 이름으로 의약품 전담 부서를 부르기로 변경하면서 두 기관 부서 명칭이 동일해졌다. 30일 제약업계에 따르면, 건보공단은 내년부터 기존 '약가관리실'의 명칭을 '약제관리실'로 개정 운영하기로 하고 직제 개편 작업도 마친 것으로 나타났다. '약가관리실'이라는 이름의 부서도 건보공단 내에서 올해 처음 생겨난 부서로 운영 1년 만에 부서 명칭을 변경하는 것은 이례적이라고 볼 수 있다. 앞서 건보공단은 재작년까지만 하더라도 의약품 업무를 하는 부서 규모를 '급여전략실' 산하 '부' 개념으로 두면서 심평원과 비교해 상대적으로 작게 운영해 왔다. 하지만 올해 '약가관리실'이라는 이름으로 부서를 승격시키더니 내년부터는 '약제관리실'이라는 이름으로 명칭까지 개정하면서 건강보험 의약품 관리 업무에 주력하는 모양새다. 실제로 지난해부터 건보공단은 콜린알포세레이트 제제 의약품 재평가에 따른 약제비 환수협상을 새롭게 맡는 등 신약과 복제의약품(제네릭)까지 의약품 관련 업무 범위 확대를 지속적으로 추진했다. 기존 신약 약가 협상 외에는 역할이 크지 않았던 이전과 비교하면 의약품 관련 업무의 존재감이 한층 커졌다고 볼 수 있다. 여기에 내년 '약제관리실'로 부서 변경하면서 기존 '약가 협상'에만 국한됐던 데에서 건강보험 의약품 전반적인 관리를 도맡겠다는 기관의 의지를 명확히 한 것으로 해석된다. 특히 건보공단 내부적으로는 지난 4년 간 기관을 책임져 온 김용익 전 이사장이 역점을 두고 의약품 관련 업무 확대를 추진하면서 '마지막'으로 명칭 변경을 추진했다는 후문이다. 심평원과 비교해 상대적으로 존재감이 작았던 의약품 관리 업무의 존재감을 키우겠다는 것이다. 동시에 올해 CAR-T 세포치료제 킴리아주(티사젠렉류셀) 등 글로벌 제약사들의 고가 치료제가 국내 도입, 건강보험 재정 관리가 이슈로 떠오르면서 '보험자'인 건보공단의 업무 범위 확대의 명분이 됐다는 평가다. 다만, 이 과정에서 부서 명칭을 심평원과 동일하게 변경하면서 제약업계도 주목하고 있는 상황. 제약업계에서는 의약품 관련 담당하는 업무는 분명 다르겠지만 명칭만으로도 충분히 혼선이 야기될 수 있다는 우려도 제기했다. 익명을 요구한 한 국내 제약사 임원은 "제네릭을 포함해 신약까지 건보공단의 의약품 관리 업무가 많이 확대됐다"며 "이는 고가 의약품의 급여 적용에 따른 건강보험 재정 관리의 중요성이 커졌기 때문으로 내년에도 이 같은 추세는 계속될 것 같다"고 평가했다. 또 다른 제약사 관계자는 "공교롭게도 심평원과 의약품 전담부서 명칭이 같다. 이를 고려했을지는 모르겠지만 카운터파트인 제약사 입장에서는 양 기관이 경쟁하는 것처럼 비친다"며 "제약사 보험급여 관련 파트에 양 기관 출신 직원들이 포진한 기업들이 늘어나는 추세인데 내년에는 이 같은 기업들이 더 늘어날 것 같다"고 전했다.

메디칼타임즈=황병우 기자 앱클론은 신규 항체가 적용된 CAR-T 세포치료제 후보물질 'AT101'이 식품의약품안전처로부터 혈액암 환자 대상 국내 임상1/2상 IND(임상시험계획)를 승인 받았다고 29일 밝혔다. AT101은 질환단백질 CD19를 표적하는 CAR-T 면역항암 세포치료제로, 특히 기존의 혈액암 타깃 글로벌 블록버스터 CAR-T 세포치료제들과 적용 부위(에피토프)가 전혀 다른 것이 특징이다. 앱클론은 자체 항체 발굴 플랫폼 NEST(Novel Epitope Screening Technology)를 통해 새로운 에피토프에 최적화된 '1218 항체'를 개발하고 이를 AT101에 적용했다. 이번 승인된 임상은 1상과 2상으로 구성되며, 이를 통해 약 100명의 임상환자를 대상으로 AT101의 안전성, 내약성, 유효성을 평가할 예정이다. 먼저1상에서는 서울아산병원과 협력해 재발성 및 불응성 B세포 비호지킨 림프종(Non-Hodgkin's Lymphoma, NHL) 환자를 모집하고, 안전성과 내약성을 분석해 임상2상의 최대내약용량과 권장용량을 결정하게 된다. 이어 2상에서는 객관적 반응률(유효성)을 평가한다. 신규 에피토프를 타깃하면 기존 혈액암 환자뿐만 아니라 다른 CAR-T 치료제의 불응 환자 및 재발 환자들에게도 치료 효능을 보일 수 있어 향후 CAR-T 세포치료제 시장의 게임체인저 역할을 기대하고 있다. 앱클론 치료제 후보물질 모식도. 현재 앱클론은 AT101의 전임상시험을 통해 국내에 허가받은 유일한 CAR-T 치료제인 킴리아 불응 및 재발 모델의 암세포 사멸 효과를 확인했으며, 이에 따라 본 임상에서도 유의미한 결과를 도출할 수 있을 것으로 예상하고 있다. 또한 AT101은 회사가 자체 개발한 1218 항체를 기반으로 개발돼 독자적 지적재산권을 구축할 수 있으며, 보다 향상된 치료 효능을 통해 글로벌 CAR-T 시장에서도 상업화에 높은 경쟁력을 가질 수 있을 것으로 전망된다. 앱클론은 임상 병원과의 신속한 협력을 토대로 내년 상반기 중 임상1상 첫 환자 투여를 개시한다는 목표다. 앱클론 관계자는 "이번 임상을 바탕으로 AT101의 높은 효능을 입증하고 관계 기관과의 긴밀한 협의를 통해 국내 판매를 위한 조건부 허가를 신청할 계획"이라며 "혈액암으로 투병 중인 환자들에게 보다 저렴하고 효과적인 치료 기회를 제공할 수 있도록 임상 개발에 주력하겠다"고 강조했다.

메디칼타임즈=황병우 기자 CRISPR 유전자가위 원천특허를 보유한 유전자교정 전문기업 툴젠이 코스닥 상장을 노크하며 글로벌 진출을 위한 특허수익 강화 등 기업가치 향상에 나섰다. 기존에 코넥스(KONEX)에서 코스닥으로 이전 상장을 통해 투자 확대는 물론 사업영역 확대를 노리고 있는 것. 툴젠은 25일 온라인 기자간담회를 통해 회사의 주요 사업과 경쟁력을 설명하고 코스닥 상장에 따른 향후 전략과 비전을 밝혔다. 툴젠은 유전자교정 분야의 글로벌 선도 기업으로, 핵심 기술인 유전자가위의 발명과 세계적 수준의 기술 발전을 이끌어왔다. 주요 추진 사업은 ▲유전자교정(CRISPR 유전자가위 원천특허) 플랫폼 기반 특허수익화 사업 ▲유전자교정 기술 적용 치료제 개발 ▲유전자교정 기술을 통한 동식물(종자) 품종 개량 등이다. 특히, DNA 염기서열을 교정해 형질을 변형시킬 수 있는 유전자가위 기술을 바탕으로 다양한 산업분야에 활용 될 수 있다는 게 툴젠의 설명이다. 툴젠 이병화 대표이사는 간담회에서 "유전자가위 원천특허 기반 플랫폼 사업 및 유전자·세포치료제 산업을 선도하는 세계적 기업으로 도약해 나가겠다"면서 "CRISPR특허 경쟁력과 특허수익화 사업을 강화하고 각 파이프라인 임상개발을 가속화함으로써 기업가치를 극대화할 것"이라고 강조했다. 실제 툴젠은 세계에서 유일하게 1세대 유전자가위 'ZFN(Zinc Finger Nuclease)', 2세대 'TALEN(TAL Effector Nuclease), 3세대 'CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/Cas9 등 3종의 유전자가위를 모두 개발한 회사다. 툴젠 김영호 대표이사(왼쪽)와 이병화 대표이사 지난 2020년 노벨화학상 수상 기술인 CRISPR 유전자가위 원천특허를 보유하고 있다. 이는 CRISPR/Cas9 시스템을 사용한 진핵세포 유전자교정을 증명한 세계 최초의 특허이기도 하다. 이 같은 원천특허 경쟁력을 내세워 GE(유전자교정)플랫폼 기반의 특허 자체 라이선싱을 통한 특허수익화 사업에 주력하고 있는 상황이다. 이미 몬산토(Monsanto, 現 Bayer), 써모 피셔(Thermo Fisher), 키진(KeyGene) 등 국내외 바이오 기업에 18건의 기술이전(L/O) 성과를 기록하는 등, 툴젠의 특허수익화 사업은 이미 실적이 가시화되며 본궤도에 올라섰다. 여기에 더해 툴젠은 관련 실적을 더욱 확대하기 위한 사업 강화를 전략적으로 추진해 나간다는 계획이다. CAR-T 등 유전자교정 기술 기반 치료제 연구개발 집중 현재 툴젠은 플랫폼 중심의 특허수익화 사업 외에도 유전자교정 기술 기반의 유전자·세포치료제 연구개발에 집중하고 있다. 주력 파이프라인은 ▲샤르코-마리-투스병1A 치료제(TGT-001) ▲습성 황반변성 치료제(TG-wAMD) ▲B형 혈우병 치료제(TG-LBP) ▲inhibitor(응고인자에 대한 항체) 보유 혈우병 치료제(TG-AT) ▲만성 HBV 감염 치료제(TG-HBV) ▲ 차세대 CAR-T 세포치료제(Styx- T Platform) 등이다. 이 가운데 차세대 CAR-T 치료제는 호주 세포치료제 전문 기업 CARTherics(카세릭스)사와의 공동 연구개발을 통해 2022년 고형암 타깃 미국 임상1상에 돌입할 예정이다. 툴젠 간담회 발표내용 일부 발췌. 앞서 툴젠은 CARTherics와 CRISPR 유전자 가위를 이용한 CAR-T 치료제 파이프라인에 대해 1500억원 규모의 기술이전(L/O) 계약을 체결한 바 있으며, 툴젠은 CARTherics와 진행할 미국 임상 1상의 데이터가 잘 나온다면 CAR-T 개발 기업들에게 10건 이상의 추가적인 기술이전이 가능할 것으로 기대하고 있다. 이러한 사업 계획에 탄력을 받기 위한 선택이 코넥스에서 코스닥 이전 상장이다. 툴젠의 총 공모주식수는 백만 주로, 100% 신주 모집이다. 주당 공모 희망가 범위는 10만원부터 12만원이다. 회사는 11월 25일과 26일 기관투자자 대상 수요예측을 진행해 30일 최종 공모가를 확정하고, 12월 2일과 3일 일반 청약을 받을 계획이다. 12월 초 코스닥 시장 상장 예정이며, 이번 공모를 통해 공모 희망가 기준 최대 약 1200억원을 조달이 가능해진다. 상장을 통해 공모된 자금은 CRISPR 특허 경쟁력 강화 및 연구개발 관련 임상∙설비투자, 운영자금 등으로 활용된다. 또한 회사는 연구개발 및 임상, 첨단 설비 도입, 우수 연구진 영입 등에 적극적으로 투자하해 CRISPR 특허 경쟁력을 공고히 하고 글로벌 시장을 겨냥해 빠른 속도로 치료제 임상을 진행할 예정이다. 김영호 툴젠 대표이사는 "유전자교정 플랫폼 자체의 특허수익화 사업을 정착시키고, 유전자·세포치료제 연구개발 및 그린바이오 전문 기업으로 변모하고 있다"며 "유전자교정 분야의 선도적 지위를 더욱 강화하고 혁신 기술을 개발하는 데 더욱 주력하겠다"고 말했다.